儿童药量身定制还得加速

“在空气质量、环境卫生、食品药品安全和住房、教育、医疗、就业、养老等方面，群众还有不少不满意的地方。”今年政府工作报告中将大家头疼的事儿一一列了出来，药品安全位列其中。作为药品大家庭的“小不点”，儿童用药却得到了代表和委员很多关注。

  可选空间还很小

  “去年，关于儿童用药立法的议案没有一个很好的反馈，今年会继续提建议和具体措施。”在十二届全国人大五次会议期间，全国人大代表、江苏省徐州市眼病防治研究所所长李甦雁等31名代表，提交了关于制定儿童用药保障法的议案，提出支持制药企业研发生产儿童专用药物，规范儿童药品招标采购和临床使用，加强儿科专门人才培养等。今年，李甦雁再次当选人大代表，她带来了关于加快促进儿童专用药品供应保障的建议，她希望这个建议能快点落地。“儿童用药问题等不起，也拖不起”。

  李甦雁的一位朋友，为了能让自己孩子吃到口感更好的药，每次都是一个品牌买一种，自己亲自尝，选到合适的，再给孩子吃。面对记者“那岂不是要花费很长时间”的问题，李甦雁笑着说：“不会，儿童药品品种本来就很少，所以这不是个问题。”

  我国现有的3500多种药品中，专供儿童使用的只有60多种，仅占总数的1.7%。全国6000多家药厂中，专门生产儿童用药的仅10余家。

  “这位朋友有一次去给孩子买孟鲁司特钠，5毫克一片，医生嘱咐要给孩子每次吃4毫克，也就是说只要这片药的4/5，而能不能将它切成4/5，就要看手气了。”李甦雁表示，我国儿童人口基数大，一些常见病、重大疾病在儿童中发病率逐年攀升，儿童用药需求量增大、用药供给不足、用药隐患等问题突出。

  “儿童适宜剂型、规格短缺，基本药品种类不足，非处方药品种有限，都是目前儿童用药面临的困境。”作为国家卫生计生委儿童用药专家委员会委员，全国政协委员、北京大学第一医院丁洁教授以儿童肾脏疾病用药为例说，我国现有药品剂型结构以针剂为主，滴剂、散剂及其他儿童口服剂型远远不足。

  药品信息不能模棱两可

  全国人大代表、重庆医科大学附属儿童医院院长李秋表示，安全有效、合理用药才是根本。全国人大代表、浙江贝达医药股份有限公司董事长丁列明指出，儿童用药以成人药品代替、将药片掰开后给儿童使用、“小儿慎用或酌减”等描述广泛存在于药品说明书中，“这是不科学的。针对成人的临床试验数据不能直接用于儿童。”

  儿童正处于生长发育阶段，具有独特的生理特点，药物在儿童体内呈现的药物代谢动力学和药效学等参数与成人存在较大差异。这是众多代表、委员的共识。李甦雁指出，一些根据成人剂量换算的儿童给药剂量，在儿童体内不能充分代谢，容易引起毒副作用。《2015年儿童用药安全报告》显示，在儿童群体中，药物中毒占所有中毒就诊儿童的比例从2012年53%，上升到2014年73%。

  儿科超说明书用药是目前儿童用药的另一个窘境。2012年，中华医学会儿科学分会临床药理学组对北京、上海、湖南、四川、广州、新疆等地的21家医院的儿科医师进行了“超药品说明书用药”问卷调查，通过对收回的578份有效问卷的分析显示，67.19%的医师有开具超说明书用药处方经历。

  全国政协委员、神经外科专家顾建文表示，国家应建立一套更明确的、全体系的儿童用药剂型、规格的标准。如果采用成人用药分割后用于儿童，一定要保证分割线和对应剂量的精准性，否则更容易带来安全用药隐患。

  丁列明建议，健全完善儿童用药研究，特别是儿童用药临床研究方面的指导原则和指南，明确儿童用药研究技术要求和标准，促进临床、研发和生产等各个环节的结合。加强儿童药品疗效的观察、安全性检测、不良反应信息的收集和分析、健康风险评估，建立信息的发布机制、风险防范和处理机制，建立短缺药品监测机制，完善儿童药品储备制度。

  想办法让企业参与

  丁洁表示，我国已经在儿童用药方面出台了一些优惠政策，但生产成本高、市场容量有限、用量少等带来的企业生产意愿不高，仍然没有根本性转变。

  丁列明也坦言，儿童药品研发的成本接近成人药品研发的两倍，而且研发风险更大，研发成本难以收回，所以研发机构和企业对儿童药品研发的积极性不高。《中华人民共和国药品管理法》和《药品注册管理办法》均未对儿童药品提出特殊规定，儿童药品的注册、生产和使用均无专门法律法规可依。同时，不同阶段的儿童身体发育状况不一致，对药物的吸收、分布、代谢等都不相同，难以获取精确的研究数据，绝大多数父母不愿意将孩子作为临床受试者。

  李甦雁梳理了一下涉及儿童药品的上下游发现，目前主要卡在两个方面：一是价格。虽然国家相关文件要求在价格上给予保障支持，但多年来，并没有具体的、实际的儿童专用药品价格保障政策出台;二是采购。国务院关于药品采购意见中提出，妇儿专科非专利药品可以免招标直接挂网采购，国家卫生计生委也委托相关机构制定了妇儿专科非专利药品遴选原则和示范药品目录，要求直接挂网采购，避开招标环节。但示范药品目录品种较少，也没有针对新上市儿童药品专用的采购鼓励政策，“提不起企业的兴趣”。李甦雁指出，儿童用药安全需要全社会的力量共同协作。

  丁列明希望，在儿童用药研究中，审评部门能设立鼓励研发的儿童药品的“儿科优先目录”，对儿童用药的临床试验和上市前审评进行单独管理，建立儿童用药快速审批程序。对专门致力于儿童用药研发生产的制药企业，鼓励对多个儿童专用品种捆绑式申报，进行优先集中审批。他还建议，相关部委尽快研究给予儿童药品生产企业税收优惠办法。

  丁洁指出，儿童用药的研发重点并不是创新药物，而是针对已有药品进行剂型、规格的改进，如“加大滴剂、冲服类剂型的研发力度”，这对国产企业来说并不难，但需要给予更明确的政策支持。